Kiemlijn Gene-therapie Bezorgdheid en feiten

De wetenschap van gentherapie lijkt eindelijk volwassen te worden nu deze krachtige technologie een punt bereikt waarop het degenen met een aantal van de moeilijkst te behandelen genetische ziekten kan helpen. De goedkeuring voor algemeen medisch gebruik voor een aantal ziekten lijkt aanstaande. In feite heeft de European Medicines Society zijn eerste gentherapiedrug al goedgekeurd.

Alle voorbeelden en proeven tot nu toe hebben betrekking op somatische celtherapie .

Dat wil zeggen, ze veranderen alleen de genetica van cellen in de patiënt, behalve de kiemlijn sperma of eicellen.

Germline-gentherapie Bezorgdheid

Gentherapie op kiembaancellen genereert veel controverses omdat eventuele veranderingen erfelijk worden (omdat nageslacht het gemanipuleerde DNA ontvangt). Dit maakt het bijvoorbeeld mogelijk om niet alleen een genetisch defect dat bubble boy-syndroom veroorzaakt bij de patiënt te corrigeren, maar om het defect ook blijvend te elimineren in volgende generaties van die familie. Dit voorbeeld is een relatief zeldzame genetische aandoening, maar er zijn nog veel meer, bijvoorbeeld de ziekte van Huntington of Duchenne spierdystrofie, die vaker voorkomen en in theorie kunnen worden geëlimineerd in families die aan deze aandoeningen lijden.

Hoewel het een spectaculair voordeel is om een ​​ziekte volledig in een familie te elimineren, is de zorg dat, als er iets onvoorziens gebeurt (zoals de leukemie, het werd geïntroduceerd bij een deel van de eerste groep kinderen die werden behandeld voor een immuundeficiëntiesyndroom met behulp van een gentherapie-aanpak), wordt het genetische probleem doorgegeven aan de ongeboren kinderen van toekomstige generaties.

De bezorgdheid over het verspreiden van kiemlijnfouten of bijwerkingen van gentherapie voor toekomstige generaties is zeker zelf ernstig genoeg om elke overweging van kiemlijngenetische therapie te stoppen, maar fouten zijn niet het enige probleem.

Genetische verbeteringen is nu geen zorg Nu

Een andere zorg is dat dit soort manipulatie de mogelijkheid zou kunnen openen genen in te brengen om waargenomen gunstige eigenschappen te bieden, zoals verhoogde intelligentie, neiging tot grootheid , of zelfs specifieke oogkleuren.

Echter, morele bezorgdheid over het gebruik van deze technologie voor genetische verbeteringen is niet echt een directe praktische vraag, omdat de wetenschap onvoldoende inzicht heeft in de genetica die bij de meeste van dit soort complexe kenmerken betrokken zijn om gentherapiebenaderingen te maken om van hen zelfs mogelijk op dit punt.

Controverses over Germline-therapieën en de wetenschappelijke methode

Eind jaren negentig was er een aanzienlijke hoeveelheid discussie over het potentieel van kiemlijn-gentherapie en de ethische bezwaren die daarmee gepaard gaan. Er waren een aantal artikelen over dit onderwerp in Nature en de Journal of the National Cancer Institute.De Amerikaanse Vereniging voor de Bevordering van de Wetenschap organiseerde zelfs het Forum over menselijke kiemlijninterventies in 1997, waar wetenschappelijke en religieuze vertegenwoordigers leken te focussen op wat wel of niet zou moeten worden gedaan, in plaats van de werkelijke staat van de wetenschap op dat moment. Interessant genoeg is er echter weinig actuele discussie over kiemlijntherapie. Misschien heeft de tragedie van Jesse Gelsinger, die stierf als gevolg van een ernstige allergische reactie tijdens een gentherapieproef aan de Universiteit van Pennsylvania in 1999, en de onvoorziene ontwikkeling van leukemie bij de kinderen die werden behandeld voor een immuunstoornis in de vroege jaren 2000, veroorzaakt een bepaald niveau van nederigheid, en produceerde een betere waardering van de van zorgvuldige controles en voorzichtige experimentele procedure.

De huidige nadruk lijkt meer te liggen op het produceren van solide resultaten en robuuste procedures om op te bouwen, in plaats van de enveloppe naar voren te duwen om nieuwe spectaculaire genezingen te bereiken. Zeker, verbazingwekkende resultaten zullen optreden, maar om praktische en veilige behandelingen te produceren zijn vele rigoureuze, methodische en vaak ploeterende wetenschappelijke studies noodzakelijk.

Toekomstig potentieel voor Germline-therapieën

Naarmate de vooruitgang in het veld toeneemt, en de menselijke genetische manipulatie robuuster, voorspelbaarder en routineuzer wordt, zal zeker de kwestie van kiembaan-therapieën opnieuw verschijnen. Velen tekenen al duidelijke scheidslijnen en richtlijnen over wat wel of niet toegestaan ​​is. De katholieke kerk heeft bijvoorbeeld specifieke richtlijnen gegeven over het type gentherapie dat zij geschikt acht.

Weinigen zouden roekeloos genoeg zijn om vandaag kiemlijn-therapeutische proeven te overwegen gezien ons huidige beperkte begrip van deze zeer complexe procedure.

Hoewel onderzoekers in Oregon actief een zeer gespecialiseerde vorm van kiemlijn-gentherapie nastreven, die DNA in compartimenten in de mitochondriën net verandert. Zelfs dit werk heeft echter kritiek getrokken. Zelfs met een veel beter begrip van genomica en genetische manipulatie sinds de eerste gentherapie-test in 1990, zijn er nog steeds grote hiaten in het begrijpen. Het is waarschijnlijk dat er uiteindelijk dwingende redenen zijn om kiembaan-therapieën uit te voeren. Het opstellen van richtlijnen over hoe toekomstige toepassingen van gentherapie gereguleerd moeten worden, zou echter alleen gebaseerd zijn op speculaties. We kunnen alleen maar gissen naar onze toekomstige capaciteiten en kennis. De echte situatie, wanneer deze aankomt, zal anders zijn en waarschijnlijk zowel de ethische als de wetenschappelijke perspectieven verschuiven.